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贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市

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发表于 2019-4-15 00:39:15 | 显示全部楼层 |阅读模式
生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast,RS])相关并且需要红细胞输注的贫血成人患者;(2)治疗与β地中海贫血相关并且需要定期输注红细胞的贫血成人患者。

该BLA的提交,基于2项III期临床研究的数据,其中:BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展,MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。这2项研究的数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。

luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。根据上述2项研究的数据,新基和Acceleron也计划在2019年上半年向欧盟提交监管文件。

luspatercept的作用机制

luspatercept是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

目前,新基和Acceleron也正在评估luspatercept治疗非输血性β地中海贫血和骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。去年底,EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,luspatercept以31亿美元的净现值(NPV)位列第18位。

原文出处:Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Submission of Luspatercept Biologics License Application to U.S. FDA

原标题:贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
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