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FDA授予新型PI3Kδ抑制剂umbralisib治疗3类MZL的孤儿药资格

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发表于 2019-4-19 00:47:12 | 显示全部楼层 |阅读模式
TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂umbralisib(TGR-1202)孤儿药资格,用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤(MZL)患者:淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL。今年1月,FDA还授予了umbralisib治疗既往已接受至少一种抗CD20疗法的复发性或难治性MZL成人患者的突破性药物资格(BTD)。

目前,TG公司正在开展一项IIb期临床研究UNITY-NHL,评估umbralisib单药疗法治疗MZL患者的疗效和安全性,这些患者先前已接受至少一种抗CD20疗法。今年4月初,2019年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布的MZL队列数据显示,在既往已接受至少一种抗CD20疗法的复发性或难治性MZL患者中,umbralisib单药治疗的总缓解率(ORR)为52%,其中完全缓解率(CR)为19%。中位随访12.5个月时,中位缓解持续时间(DoR)尚未达到。额外的疗效数据包括:临床受益率88%、86%的患者肿瘤负担减少、治疗至缓解的中位时间为2.7个月、12个月无进展生存率为66%、中位无进展生存期尚未达到。研究中,umbralisib的耐受性和安全性良好。

TG公司执行董事长兼首席执行官Michael S.Weiss表示,“美国FDA授予umbralisib治疗MZL患者的孤儿药资格,是我们致力于为包括MZL等罕见病在内的B细胞恶性肿瘤患者开发新的治疗方案的另一个重要里程碑。到目前为止,我们对UNITY-NHL研究中MZL队列的中期结果感到非常鼓舞。我们期待着在今年晚些时候提供该队列的最终数据,并与FDA讨论这些结果,目标是在年底前提交加速批准umbralisib的监管文件。”

umbralisib分子结构式(图片来源:selleckchem.com)

MZL是一类起源于淋巴组织边缘区域、生长缓慢的罕见且无法治愈的B细胞非霍奇金淋巴瘤。在2017年1月,强生靶向抗癌药Imbruvica(ibrutinib)获得美国FDA批准,加速批准用于既往已接受至少一种抗CD20方案的MZL成人患者。但截至目前,还没有获得监管机构完全批准治疗MZL的药物。

umbralisib是一种口服、每日一次的PI3Kδ抑制剂,可独特地抑制CK1-ε,这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。

除了umbralisib之外,TG公司也正在开发一款单抗药物ublituximab(TG-1101),这是一种糖工程化嵌合IgG1单克隆抗体,靶向CD20,该药正在5项后期临床研究中评估治疗癌症(慢性淋巴细胞白血病[CLL]、非霍奇金淋巴瘤[NHL])和非癌症(多发性骨髓瘤[MM])适应症。目前,TG公司正在等待这些研究的关键数据。此外,TG公司最近将其PD-L1单抗TG-1501及其共价结合布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂TG-1701推进至I期临床开发,并计划在未来将更多的管线资产推进临床。

原文出处:TG Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Umbralisib from the U.S. Food and Drug Administration for the Treatment of Marginal Zone Lymphoma
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