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诺华RNAi创新疗法今日在华获批临床 近100亿美元收购获得

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发表于 2020-9-12 08:50:20 | 显示全部楼层 |阅读模式
中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,诺华(Novartis)递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可,适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法,2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国获批临床。值得一提的是,inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法,因为RNAi疗法此前大多用于治疗罕见病。

截图来源:CDE官网

Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的一款靶向PCSK9的RNAi疗法。它可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合,通过RNA干扰作用降低mRNA的水平,从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白(LDL)受体的回收和再利用。因此,降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面,与更多LDL结合,将它们从血液中清除。

此外,inclisiran的独特之处在于——患者每年只需接受2次皮下注射就可以控制胆固醇水平,为患者提供了一种便捷的治疗选择。

▲Inclisiran作用机制(图片来源:参考资料[3])

目前,inclisiran的上市申请正在接受美国FDA以及欧洲药品管理局(EMA)的评审,适用于“尽管已经接受了最大耐受剂量的降脂治疗,但LDL-C水平依然过高的ASCVD或HeFH成人患者”。如果获得批准,inclisiran将成为首款siRNA类降胆固醇药物。

根据诺华早前发布的新闻稿,inclisiran在治疗成人高脂血症的三项重要3期临床试验中均达到了主要终点,试验结果已在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表。研究结果显示:与安慰剂相比,在接受两次初始剂量注射后,每年两次皮下注射inclisiran治疗能持久和显著地降低LDL-C;同时,inclisiran还具有良好的耐受性,与安慰剂相似的安全性。

值得一提的是,inclisiran在降低低密度脂蛋白胆固醇的关键性3期临床试验(ORION-11)中,达到试验的所有主要和次要终点,并表现出良好的安全性和耐受性。这一临床试验的成功展现了RNAi疗法在治疗患者人数众多的大众疾病类型方面的潜力,因为RNAi疗法此前大多用于治疗患者人数较少的罕见病。

此外,诺华和The Medicines Company还在进行一项名为ORION-4的3期临床试验,旨在验证inclisiran在降低主要不良心血管事件(MACE)风险和心血管死亡方面的效果,预计将在2024年获得临床试验结果。

低密度脂蛋白胆固醇又称为坏胆固醇,是导致心血管疾病的重要风险因子。即便降低低密度脂蛋白胆固醇水平的他汀类药物非常普及,心脏病仍然是世界范围内导致死亡的首要因素之一。很多患者在使用最佳剂量的他汀类药物之后,低密度脂蛋白胆固醇水平仍然得不到足够地控制,迫切需要创新疗法来帮助他们进一步降低低密度脂蛋白胆固醇水平。
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