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阿斯利康Ultomiris获欧盟批准用于治疗儿童和青少年PNH

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发表于 2021-9-6 23:03:08 | 显示全部楼层 |阅读模式
编译丨范东东

日前,欧盟委员会(EC)已批准阿斯利康旗下Alexion罕见病药物Ultomiris(ravulizumab)的扩大适应症申请,该药物被批准用于治疗儿童(体重10公斤或以上)和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。

PNH是一种极其罕见的严重血液疾病,患者可能会出现血栓(血凝块),导致器官损伤,甚至过早死亡。2018年,Ultomiris获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于PNH成人患者的治疗。2019年4月,Ultomiris再次获得了欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)关于治疗PNH的积极审查意见,供欧盟委员会参考。

此次,欧盟委员会做出批准Ultomiris的决定,主要是基于对患有PNH的儿童和青少年进行的III期临床试验的中期结果,该试验证明了Ultomiris在这些患者中的安全性和有效性。试验结果显示,Ultomiris在26周内可有效地完全抑制18岁以下的PNH患者C5补体。此外,Ultomiris试验组患者也没有报告与治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血(可能会导致致残或致命血栓)。Ultomiris在儿童和青少年中的有效性和安全性特征,与该药物在成人PNH临床试验中的表现一致。

在此前的另一项试验中,与每2周输注一次Soliris相比,每8周输注一次Ultomiris在全部11个主要终点和全部关键次要终点方面均达到了非劣效性。与欧盟目前治疗PNH儿童和青少年的治疗标准Soliris相比,Ultomiris具有相似的安全性和有效性,并且Ultomiris具有给药频率更低的优点。受益于治疗次数的减少,Ultomiris可能会减少这些年轻患者请假接受治疗的情况。

值得注意的是,Soliris也是Alexion旗下的明星产品,该药物是全球最畅销的罕见病药物之一,2020年销售额达到了40.65亿美元,而做为该药物的长效版本,Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2020年12月,阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式,收购罕见病巨头Alexion,该笔交易于2021年7月正式完成。

Ultomiris于2019年在欧盟首次获批用于治疗成人PNH,以及用于治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。2021年6月,美国食品和药物管理局批准扩大该药物的使用范围,涵盖了PNH儿童(1个月及以上)和青少年患者,Ultomiris也成为了美国第一种针对该年龄组的治疗方法。

近年来该药物在多项适应症内取得监管突破,不过就在今年8月,该药物治疗成人肌萎缩侧索硬化症(ALS)的III期CHAMPION-ALS试验在预先指定的中期分析中未达到临床终点。在独立数据监测委员会(IDMC)的建议下,Alexion决定提前终止了该项试验。
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