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赛诺菲和Sobi宣布长效血友病A疗法达到关键性3期临床终点

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发表于 2022-3-10 22:02:48 | 显示全部楼层 |阅读模式
3月10日,赛诺菲(Sanofi)和Sobi联合宣布,双方共同开发的长效血友病A疗法efanesoctocog alfa(BIVV001)在治疗12岁以上严重血友病A患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。这一研究达到主要终点,在接受每周一次efanesoctocog alfa预防性治疗的严重血友病A患者中显示出具有临床意义的出血减少。同时,与此前接受的凝血因子VIII(FVIII)预防性治疗相比,efanesoctocog alfa在预防出血方面表现出优效性。

血友病A是由于编码FVIII的基因出现突变,导致FVIII缺失的遗传性疾病。目前常见的血友病A治疗方法是定期输注FVIII,然而通常患者需要每周接受3-4次FVIII输注,为他们的生活带来极大的不便。

天然FVIII在血液中的半衰期只有12个小时左右,因为在血液中,它与血管性血友病因子(von Willebrand factor ,VWF)结合形成复合体。VWF与FVIII的结合虽然提高了FVIII在血液中的稳定性,但是VWF本身被降解的速度也为FVIII在血液中的滞留时间设置了一个上限,因为当VWF被降解时,与它结合的FVIII也同时被降解。

BIVV001的设计将FVIII与一个VWF片段连接起来,形成的复合体不会与血液中的天然VWF相结合,从而突破VWF设定的半衰期上限。它旨在让血友病A患者在接受一次注射之后,能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。

▲BIVV001结构示意图(图片来源:参考资料[2])

这项开放标签,非随机3期临床试验在159名12岁以上的严重血友病A患者中展开。他们此前接受凝血因子VIII替代疗法。试验结果显示,每周接受一次efanesoctocog alfa预防性治疗的患者中,52周内中位年出血率(ABR)为0,平均ABR为0.71。在安全性方面,efanesoctocog alfa耐受性良好,没有发现针对凝血因子VIII的抑制物出现。最常见的治疗中出现的不良事件为头痛、关节痛、跌倒和背痛。
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